13岁小女孩自小得了先天性地中海贫血，除了血疗之外是否还有其他方法可以治疗？

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如果是中重度贫血, 骨髓/干细胞移植如果成功可以使患者摆脱输血的需要, 但花费和风险较大. 另外13岁稍晚些, 过了这类手术的最佳年龄. 将来如果基因疗法达到能运用到临床的安全性, 可以完全治愈(注意已造成的伤害如铁沉着不会消失, 只是不会加重). 如果是轻度地贫, 无需医治....

千问 | 2013-5-28 12:49:33 | 显示全部楼层

除了输血到了一定年龄需要进行排铁护肝等，但都是治标不治本的方法，仅仅可以维持生命。而现在有移植骨髓这种手术，但是国内这项技术尚未完全成熟，成功率较低。...

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